Noticia: El trasplante de células madre logra buenos resultados en distrofia muscular

Las células madre podrían beneficiar a los pacientes con un trastorno de pérdida de masa muscular del anillo óseo llamado distrofia muscular. En un trabajo que se publica en Science Translational Medicine, un equipo del Instituto Científico San Raffaele de Milán (Italia) y de la Universidad de California (EE.UU.) han convertido células-fibroblastos (células comunes que se encuentran en el tejido conectivo) procedentes de pacientes con distrofia muscular en células madre capaces de diferenciarse en células precursoras de músculo. A continuación, los investigadores modificaron genéticamente las células musculares y se trasplantaron en ratones.

La nueva técnica, señalan los investigadores, se podría utilizar en el futuro para el tratamiento de pacientes con distrofia muscular (una forma rara en la que los hombros y las caderas son los más afectados) y, posiblemente, en otras formas de distrofias musculares.

Las distrofias musculares son trastornos genéticos que afectan principalmente a los músculos esqueléticos lo que genera un grave deterioro de la movilidad y, en casos graves, disfunciones respiratorias y disfunción cardiaca. No existe un tratamiento efectivo, aunque varios enfoques nuevos están entrando en los ensayos clínicos incluyendo la terapia celular.

Modificación celular

En este estudio, los científicos se centraron en la modificación genética de un tipo de célula llamada un mesoangioblasto, que se deriva de los vasos sanguíneos y se ha demostrado en estudios anteriores que posee un potencial en el tratamiento de la distrofia muscular. Sin embargo, los autores encontraron que no podían obtener un número suficiente de mesoangioblastos de los pacientes con este tipo de distrofia muscular a que los músculos de los pacientes habían agotado estas células.

Así, los científicos decidieron «reprogramar» las células adultas de estos pacientes para convertirlas en células madre y, además, fueron capaces de inducir su diferenciación en células como los mesoangioblastos. Después, utilizando un vector viral, inyectaron las células en ratones con distrofia muscular, donde se alojan en las fibras musculares dañadas.

Para Francesco Saverio Tedesco, «se ha demostrado que podemos pasar por alto la cantidad limitada de células madre musculares de los pacientes usando células madre pluripotentes inducidas, y, a continuación, producir un número ilimitado de células progenitoras genéticamente corregidas».

Publicado por: ABC Salud

Última revisión miércoles 27 de junio de 2012

Tratamiento

La terapia definitiva para tratar la distrofia muscular de Duchenne está en fase de experimentación, con dos vías principales:

• El trasplante de células musculares normales en el músculo afectado.
• La terapia génica, que pretende conseguir que los músculos produzcan la distrofina de la que carecen los enfermos.

Se ha descrito una proteína relacionada con la distrofina llamada utrofina, que parece que puede ser usada para corregir el defecto muscular en las distrofias musculares ligadas al cromosoma X, como en el caso de la enfermedad de Duchenne.

En los últimos años se ha visto que el tratamiento con corticoides como la prednisona, durante 12-18 meses, permite un retraso en la progresión de la enfermedad, porque mejora temporalmente la debilidad muscular.

Los enfermos no deben permanecer en cama de forma prolongada, y conviene estimularlos para que mantengan una vida lo más normal y completa posible, evitando la obesidad y practicando ejercicio mientras sea posible. Es preciso, por tanto, facilitar al paciente una educación adecuada y prepararlo para una ocupación sedentaria. Además, se tratarán los síntomas y las complicaciones que vayan apareciendo, como fracturas, contracturas, infecciones pulmonares y descompensación cardiaca.

Mientras no haya una terapia efectiva para curar la enfermedad, los pacientes deben recibir el apoyo necesario para mejorar en todo lo posible su calidad de vida. Es muy importante el entre namiento del paciente y de su familia en los ejer cicios de estiramiento, que sirven para evitar o retrasar las retracciones y deformidades, que producen dolores y deformidades y afectan a la capacidad de movimiento. Los aparatos ortopédicos que sostengan las rodillas y las caderas son útiles para prevenir las caídas y mantener más tiempo la capacidad de andar. La cirugía correctora de la escoliosis mejora la posición y también la ventilación.

La evaluación de la función respiratoria debe hacerse desde el diagnóstico cada 6-12 meses. Las alteraciones respiratorias, que se dan principalmente durante el sueño, mejoran mucho con la ventilación asistida, que prolonga la supervivencia de los pacientes.